Studi collaborativi multi-istituzionali che includono vaste popolazioni di pazienti per la gestione del retinoblastoma con fattori di rischio istopatologici potrebbero fornire informazioni importanti per la gestione del paziente.
È stata valutata l'implementazione di una strategia per la gestione del retinoblastoma unilaterale non-metastatico nei bambini sulla base di criteri diagnostici e di trattamento standardizzati.
Uno studio prospettico a braccio singolo ha applicato una strategia basata sull’esperienza di un singolo centro. L'impostazione era uno studio multicentrico in America Latina ( Grupo de America Latina de Oncologia Pediatrica, GALOP ).
I partecipanti erano bambini con retinoblastoma unilaterale non-metastatico, stadiato mediante IRSS ( International Retinoblastoma Staging System ).
I pazienti in stadio 0 ( senza enucleazione ) hanno ricevuto una terapia conservativa senza protocollo.
I pazienti in stadio I ( con enucleazione e assenza di tumore residuo ) sono stati divisi in un gruppo ad alto rischio ( invasione retrolaminare e/o invasione sclerale ) e un gruppo a basso rischio ( tutti i pazienti rimanenti ).
I bambini ad alto rischio hanno ricevuto chemioterapia adiuvante con 4 cicli alternati del regime 1 ( Ciclofosfamide 65 mg/kg/die più Sodio-2-Mercaptoetano solfonato, Idarubicina cloridrato 10 mg/m2/die e Vincristina solfato 0.05 mg/kg/die ) e 4 cicli del regime 2 ( Carboplatino 500 mg/m2/die, giorni 1 e 2, ed Etoposide 100 mg/m2/die, giorni 1-3 ).
I bambini a basso rischio non hanno ricevuto terapia adiuvante.
I bambini con buftalmo hanno ricevuto chemioterapia neoadiuvante e adiuvante per un totale di 8 cicli.
L’esito principale era la probabilità di sopravvivenza libera da eventi ( recidiva extraoculare e morte per qualsiasi causa sono stati considerati eventi ).
Dei 187 bambini registrati nello studio, 175 erano valutabili ( 92, 52.5%, femmine, età media 22 mesi, fascia di età, 3-100 mesi ).
42 erano bambini in stadio 0, 84 erano bambini in stadio I a basso rischio e 42 bambini in stadio I ad alto rischio; c'erano 7 bambini nel gruppo di buftalmo.
Con un follow-up mediano di 46 mesi, la probabilità a 3 anni di sopravvivenza libera da eventi è stata di 0.97 e la probabilità di sopravvivenza globale è stata di 0.98.
I pazienti in stadio 0 non hanno avuto eventi, i pazienti a basso rischio in stadio I hanno avuto 1 evento ( recidiva orbitale trattata con terapia di seconda linea ), i pazienti ad alto rischio in stadio I hanno avuto 2 eventi ( 1 recidiva del sistema nervoso centrale e 1 decesso da sepsi ) e il gruppo con buftalmo ha presentato 1 evento ( recidiva orbitale, seguita da recidiva nervosa centrale e morte ).
In conclusione, la terapia adiuvante può essere efficace per il retinoblastoma unilaterale ad alto rischio ma è tossica e la chemioterapia neoadiuvante per il buftalmo sembra praticabile. ( Xagena2018 )
Pérez V et al, JAMA Ophthalmol 2018; 136: 747-752
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