È stata valutata l'efficacia di Vismodegib ( Erivedge ), un inibitore della via di segnale Hedgehog, nel trattamento del carcinoma a cellule basali ( BCC ) orbitale e perioculare avanzato in Centri medici israeliani in una serie di casi retrospettivi.
I dati di background, trattamento ed esito sono stati raccolti retrospettivamente dalle cartelle cliniche di tutti i pazienti con carcinoma a cellule basali orbitale o perioculare localmente avanzato e metastatico trattati con Vismodegib nel periodo 2012-2017 presso 2 Centri medici terziari.
La coorte comprendeva 21 pazienti ( 16 maschi ) di età media di 76 anni con carcinoma a cellule basali perioculare ( n=6 ) o orbitale ( n=15 ).
La durata mediana del trattamento è stata di 9 mesi, con follow-up di 26 mesi ( intervallo 9-60 mesi ) complessivi e 17 mesi dopo l'interruzione del trattamento.
La risposta clinica è risultata completa in 10 pazienti, parziale in 10 pazienti e stabile in 1 paziente.
Tra i pazienti con risposta completa, 5 hanno mantenuto una risposta completa a 16 mesi; 3 che hanno interrotto il trattamento hanno avuto una recidiva 8 mesi dopo.
Quasi tutte le reazioni avverse correlate al trattamento sono state classificate di grado 1 o 2 ( basso grado ).
Le complicanze di grado 1 o 2 più comuni sono state spasmo muscolare ( 76% ), seguito da disgeusia ( 57% ), alopecia ( 47% ), perdita di peso ( 47% ) e riduzione dell'appetito ( 19% ).
L'unico evento avverso di grado 3 o 4 era l'epatotossicità ( 10% ).
8 pazienti hanno sospeso il trattamento a causa di effetti collaterali.
Questo è il più grande studio finora condotto sulla terapia con Vismodegib per carcinoma a cellule basali perioculare localmente avanzato.
Il trattamento secondo una dose massima tollerata individualizzata può ottenere una risposta comparabile al protocollo ERIVANCE.
Sono necessari studi a più lungo termine per valutare la prognosi. ( Xagena2019 )
Eiger-Moscovich M et al, Am J Ophthalmology 2019; 207: 62-70
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