Non ci sono trattamenti farmacologici approvati per la retinite pigmentosa autosomica dominante, una causa inesorabilmente progressiva di cecità negli adulti e nei bambini.
Sono state valutate l'efficacia potenziale e la sicurezza dell'Acido Valproico somministrato per via orale nel trattamento della retinite pigmentosa autosomica dominante.
È stato condotto uno studio clinico randomizzato di fase 2, in doppio cieco, prospettico, interventistico, controllato con placebo, in 6 Centri accademici per la degenerazione retinica negli Stati Uniti.
Gli individui con retinite pigmentosa autosomica dominante geneticamente caratterizzata sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Acido Valproico orale da 500 mg a 1000 mg al giorno per 12 mesi o placebo.
La misura di esito primario è stata determinata prima dell'inizio dello studio come variazione dell'area del campo visivo valutata mediante perimetria cinetica semiautomatica tra il basale e il mese 12.
L'età media dei 90 partecipanti era di 50.4 anni. 44 ( 48.9% ) erano donne, 87 ( 96.7% ) erano bianchi e 79 ( 87.8% ) erano non-ispanici.
79 partecipanti ( 87.8% ) hanno completato lo studio ( 42, 95.5%. hanno ricevuto placebo e 37, 80.4%, hanno ricevuto Acido Valproico ).
42 ( 46.7% ) hanno presentato una mutazione del gene della rodopsina.
La maggior parte degli eventi avversi è stata lieve, sebbene siano stati segnalati 7 eventi avversi gravi non-correlati all'Acido Valproico.
La differenza tra i bracci di Acido Valproico e di placebo per il cambiamento medio nell'esito primario era -150.43 grado2 ( P=0.035 ). Questo valore negativo ha indicato che il braccio Acido Valproico ha avuto esiti peggiori rispetto al gruppo placebo.
Questo studio non ha fornito supporto per l'uso di Acido Valproico nel trattamento della retinite pigmentosa autosomica dominante. ( Xagena2018 )
Birch DG et al, JAMA Ophthalmol 2018; 136: 849-856
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